国内首个接受那西妥单抗治疗神经母细胞瘤的患儿两年来情况稳定 | 为那西妥单抗治疗提供创新的样板

2021年8月，在复旦大学附属儿科医院的牵头和指导下，2岁的小月月（化名）在伊园甸传媒在线播放乐城分院接受了创新免疫治疗药物那西妥单抗的治疗，成为国内首个接受那西妥单抗治疗神经母细胞瘤的患者。

两年过去了，如今的小月月已经上了幼儿园，和普通孩子一样快乐成长。“孩子会定期做MIBG和核磁、还有抽血，她自己已经不太记得治疗期间的事情了，现在状态挺好。”小月月的爸爸佟先生表示，现在一家人终于恢复了正常的生活和工作轨道。

据佟先生介绍，2019年底，小月月5个月大时发现了腹部硬块和双眼大小不对称等症状，检查结果显示MYCN阳性，已伴有肝转移和眼眶骨转移，确诊为神经母细胞瘤4期高危型，治疗难度很大。

“孩子先后接受了化疗、手术和放疗等常规治疗，挺遭罪的。尽管完成常规治疗后情况比较稳定，但是医生也和我们沟通过，复发的风险很大。”佟先生说，他当时从病友交流群中了解到国外神经母细胞瘤免疫治疗新趋势，原本计划去国外治疗，后来听说那西妥单抗在海南博鳌乐城落地了，于是在评估了国内外用药的安全性和便利度后，选择了到省妇儿中心乐城分院接受治疗。

在复旦大学附属儿科医院的指导下，省妇儿中心多学科团队为小月月实施了治疗，成功完成首疗程的三次输注。小月月的反应可控，药物耐受性好。血液肿瘤团队、ICU团队、麻醉科团队、护理团队、药学团队组成的多学科团队全力合作，彻底保证了小月月顺利安全输注。

专业人员正在配置那昔妥单抗溶液

复旦儿科医院专家团队线上指导患儿治疗

多学科专家在伊园甸传媒在线播放乐城分院会诊

医生与护士正细心照料患儿

小月月的成功治疗，为那西妥单抗在中国患儿中的推广应用，提供了一个创新的样板。两年来，省妇儿中心乐城分院累计收治了58例需要接受那西妥单抗治疗的高危神经母细胞瘤患儿，为这些患儿点燃了生命的希望。得益于国家先行先试的政策，复旦大学附属儿科医院和省妇儿中心联手，在乐城开展了多项新药治疗项目，那西妥单抗的落地就是其中非常瞩目的一项。

自2020年9月省妇儿中心乐城分院成立以来，依托博鳌乐城的先行先试政策，已在妇女儿童医学、罕见病等领域开展多项特许药械使用及真实世界数据研究等创新工作。